Le malattie rare neuromuscolari, benchmark per i nuovi modelli di Studi Clinici Decentralizzati.
Titolo del progetto presentato: Le malattie rare neuromuscolari, benchmark per i nuovi modelli di Studi Clinici Decentralizzati.
Anno: 2022
Obiettivi dell’attività di ricerca: Nel disegno tradizionale degli studi clinici, le procedure operative avvengono negli ambienti controllati degli ospedali. Questo genera problemi nell’uso efficiente delle risorse, nel contenimento dei costi e nelle tempistiche, nel reclutamento dei pazienti e nel loro mantenimento nello studio. Nonostante l’aumento di tecnologie innovative esse si sono concentrate su endpoint esplorativi, sul reclutamento e sui registri osservazionali, piuttosto che assumere un ruolo centrale nella progettazione degli studi.
Il progetto vuole implementare e testare un modello di Trial Clinico Decentralizzato per le malattie neuromuscolari, allineato con le norme europee e locali, all’interno della UO Neurologia della AOUP, Centro di riferimento europeo (ERN-EURO-NMD) e della Regione Toscana.
Saranno approfondite le positività e le incertezze del modello dal punto di vista di tutti stakeholders (pazienti, caregiver, operatori sanitari, comitati etici, professionisti dell’Information Technology, amministrazioni delle strutture sanitarie del Sistema Sanitario Nazionale) e verranno indagati i presupposti scientifici, la qualità e la sicurezza dei dati, delle tecnologie sanitarie e dei dispositivi medici digitali utilizzati.
Fondamentale sarà la completa operabilità tra i sistemi di acquisizione, gestione ed elaborazione dei dati. È previsto lo sviluppo di metodi analitici avanzati (Deep and Machine learning) e verranno ridisegnati gli aspetti di Change Management necessari a supportare la trasformazione digitale e le Digital Literacy di tutti gli stakeholder.
